坚持规范化治疗有望实现“功能性治愈”
3月是国际多发性骨髓瘤关爱月，多发性骨髓瘤又称“螃蟹病”，是一种高发于中老年人的血液系统恶性肿瘤。腰背酸痛、疲劳、虚弱、头晕、便秘、食欲不振等多种临床表现背后，都可能隐藏着这种不被大家熟知的血液肿瘤疾病。
血液系统排第二位的肿瘤,误诊率高达55%
“这个病的发病率并不低，是血液系统目前排名第二位的肿瘤。”江苏省人民医院血液科副主任医师屈晓燕教授介绍，多发性骨髓瘤是浆细胞在骨髓内增殖失控导致的一种恶性肿瘤，好发于60岁以上的老年患者，发病率和死亡率随年龄增长而逐步上升。
多发性骨髓瘤临床上常见的四个症状包括血钙增高（c）、肾功能损害（r）、贫血（a）、骨病（b），此外，还会导致患者出现各种各样的感染，甚至还有一些神经系统的损害。虽然是血液系统肿瘤，但是该疾病的临床表现累及全身，并且涉及到多个脏器，所以很多患者初次就诊科室并不是在血液科，而是肾脏科、骨科或其他科室，因此多发性骨髓瘤的误诊率高达55%，很容易造成误诊、误治、延迟诊断，导致错过最佳的治疗时机。
医学定义不可治愈,但有望实现“功能性治愈”
据了解，目前多发性骨髓瘤仍是一个医学上定义为不可治愈的疾病。“所以我们现在的治疗目标是改善患者的生存质量，延长患者的生存期，这里就有一个功能性治愈的概念。”屈晓燕教授进一步解释，有一部分基于预后指标和分层系统评估相对处于标危的患者，在规范化治疗以后，配合自体干细胞移植和巩固治疗手段，他们的无进展生存时间可以达到五年左右，这一部分患者我们认为相对处于一个接近功能性治愈的状态。
当然，有一部分患者在后续的治疗过程中，疾病仍然可能再次复发，对于这部分患者而言，随着单抗、免疫治疗等创新治疗手段的革新，其生存状况也得到了极大的改善。
曾经2年左右的生存期，如今8-10年成为部分患者的“标配”
“患者的生存时间已经从二十年前的两年左右，提高到现在的八到十年。因为这个病好发于老年患者，如果是60多岁时确诊，以八到十年的生存期计算，他的生存时间基本已经接近我们国家的人均寿命了。”江苏省人民医院血液科主任范磊教授表示，尽管尚不能治愈，但得益于这些年创新药物的迅猛发展，以及治疗手段的迭代升级，对于多发性骨髓瘤的治疗，以往医生可能更关注的是病人的生存——只要病人活着就行了，而现在可能更关心病人如何能够高质量地生存。
据介绍，省人医有位患者，生存期已经达到了四十年，这位患者是40多岁时诊断出多发性骨髓瘤的。在这四十年中，也经历了多次复发，但经过规范化治疗以后，疾病均得到了很好的控制，目前已是80多岁高龄。
大部分多发性骨髓瘤患者需要接受长期的规范化治疗，才能达到长期生存的状态。范磊教授坦言，因此对于多发性骨髓瘤，会特别强调长期规范化的治疗，随着创新药物的广泛应用和医保覆盖范围不断扩大，单抗、免疫治疗等创新药物不断应用于临床，未来一定会有更多患者向着更高的治疗目标迈进。
一问医答
q：如何评估多发性骨髓瘤治疗疗效？
a：缓解深度是评估多发性骨髓瘤治疗疗效的重要指标。
医学上定义的完全缓解指的是患者在接受治疗后，血和尿相关指标检测阴性，经骨髓检测骨髓中的浆细胞比例低于5%。进入到完全缓解状态的患者，往往比其他患者的生存时间更长，且疾病缓解程度越深，患者的无进展生存期越长。所以多发性骨髓瘤的整体治疗需要优先考虑缓解深度，同时兼顾缓解的维持时间，从而实现优化的治疗目标。
免疫治疗是当前多发性骨髓瘤精准治疗的重要突破口。不论是适合移植治疗还是不适合移植治疗的新诊断患者，以及复发难治患者，都有机会实现更深度的缓解。
q：对于高龄的老年患者，这些治疗吃得消吗？
a：多发性骨髓瘤随着年龄的增长，发病率会逐步增高。以往年龄特别大的病人相对比较少，现在越来越多了，70岁、75岁甚至90岁的患者都会出现。这一部分病人可能很难接受目前所谓的标准治疗。
现有的标准治疗一般是指三到四药的联合治疗，配合自体干细胞移植，但可能不适合高龄患者。所以一般是采用个体化治疗的策略，简单来说就是看看这个人能接受什么样的治疗，希望能在疗效和安全性方面达到平衡。
其中，单抗作为一线治疗的一种治疗方式，可用于不适合移植的70岁以上患者。既往认为这一部分患者相对来说体能状态比较差，可能有不同的脏器功能损害，总的生存时间也就三年左右。单抗纳入到一线治疗以后，这样的高龄患者切切实实地获得了生存期的延长，五年左右的生存率可以达到66%，对以往70岁以上甚至75岁以上的老年患者来说几乎是不可想象的。
q：在多发性骨髓瘤领域，创新药是否已获医保支持？
a：目前多发性骨髓瘤新药比较多，大致可以分为几类：蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗体类药物，未来还会有更多更新的药物。目前来讲，初诊患者对于一些药物的应用，整体来说大部分医保还是可以覆盖的，像以上三种类型都已覆盖，能够大幅度减轻患者的负担。但是，对于一些特别创新的药物，比如细胞治疗和新型的免疫治疗，暂时还不在医保政策的覆盖范围内。相信今后医保能够覆盖的药物范围会越来越广。
扬子晚报/紫牛新闻记者 王梦航
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